Une espérance de vie très réduite pour certains de ses malades

Dr MOUSSAYER KHADIJA

L’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie chronique et progressive dans laquelle les artères qui fournissent le sang aux poumons se resserrent, entraînant des symptômes tels que l’essoufflement, les palpitations cardiaques, la fatigue et d’autres symptômes. Dans l’HTAP, une pression artérielle élevée et persistante dans les artères pulmonaires contraint le côté droit du cœur à travailler trop fort pour pomper le sang, ce qui entraîne une insuffisance cardiaque du côté droit (incapacité du cœur à pomper le sang de manière adéquate. Si la maladie n’est pas repérée à temps les artères se bouchent  entièrement et c’est la mort.

L’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), présidée par le Dr Khadija Moussayer, veut alerter sur la situation  très difficile des personnes atteintes de ce mal au Maroc, car ce sont des pathologie à évolution très rapide, notamment sous une de ces formes la plus grave ; l’hypertension artérielle pulmonaire primitive où la survie moyenne de ces malades est de deux à trois ans, certains ne vivant que quelques mois et d’autres des années, selon la sévérité des atteintes, l’effet des traitements et surtout l’accessibilité à ces derniers, souvent coûteux.

Toutes ces personnes vivent recluses actuellement, la peur au ventre, car elles savent que toute contamination par le coronavirus, leur serait fatale du fait de la détérioration grave de leurs poumons (une zone d’attaque privilégié du  COVID-19) et de leur cœur. Par peur et sur conseils des médecins et des hôpitaux, elles ne se rendent plus aux consultations alors qu’elles ont quand même besoin d’un suivi régulier rapidement. Et l’annonce d’un déconfinement proche n’est pas là pour les rassurer !

De plus, beaucoup participent à des essais cliniques de nouveaux médicaments dans certains pays pour faire avancer la recherche, et surtout dans l’espoir de la thérapeutique miracle qui leur permettrait de survivre. Or, tous ces essais sont actuellement à l’arrêt dans les hôpitaux, d’où leur désespoir. On ne réalise pas à quel point les systèmes de santé sont « gelés » dans la plupart des pays du monde !

La journée mondiale de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), le 5 mai dernier, s’est d’ailleurs passée dans l’anonymat le plus complet (pas de communiqués, d’interventions médiatiques notables…).

Rappelons quelques éléments sur ces maladies de l’hypertension pulmonaires

Des symptômes initiaux peu significatifs

L’essoufflement est le symptôme principal dans plus de 90% des cas, accompagné parfois de douleurs thoraciques. Ces deux manifestations ne suffisent pas à alerter au début car elles peuvent être provoquées par bien d’autres maladies.

Rapidement, ces difficultés s’accroissent. D’autres symptômes apparaissent : pertes de connaissance (syncopes), malaises avec vertiges, fatigue inhabituelles… puis œdèmes des jambes et des pieds… Le muscle cardiaque s’affaiblit, conduisant à une insuffisance cardiaque.

Les causes multiples d’une atteinte plutôt féminine

L’HTAP regroupe des maladies diverses. Les causes de sa forme la plus sévère (et qui fait l’objet principal de cette communication) restent inexpliquées : c’est l’hypertension pulmonaire primitive (encore dénommée idiopathique).

L’HTAP peut être aussi une des conséquences de la prise de médicaments et surtout d’autres pathologies, auto-immunes notamment (broncho-pneumopathie chronique obstructive, embolie pulmonaire, lupus, sarcoïdose, sclérodermie…). Appelée alors HTAP secondaire (à une cause connue), elle est toujours grave mais elle peut en général être mieux contrôlée ou résolue grâce à un traitement spécifique à son origine.

Maladies rares, l’ensemble des HTAP concerneraient environ 3 500 marocains, dont moins d’un tiers serait atteint de sa forme primitive, la plus grave. Cette dernière touche 1,7 femme pour un homme et son pic de fréquence se situe entre 30 et 40 ans

Des progrès dans les thérapeutiques

L’HTAP primitive restait pratiquement sans traitement il y a 15/20 ans. Un diagnostic précoce  et des thérapies ciblées, visant à élargir les vaisseaux sanguins, permettent maintenant d’atténuer la sévérité des manifestations, même si le pronostic final reste lourd pour une maladie incurable. La transplantation pulmonaire est la seule solution  curative dans les cas les plus graves.

Sans traitement adapté, cette pathologie mène à un décès précoce. C’est encore le cas au Maroc, faute de moyens financiers et des difficultés d’accès à certains produits. Le coût moyen d’un traitement pour la forme la plus sévère, l’HTAP primitive est de 30 000 Dh par mois, avec beaucoup de difficultés pour obtenir le remboursement de la part des caisses d’assurances maladie. Le défi mondial est de passer d’une maladie fortement invalidante et mortelle à une maladie chronique.

On signalera enfin que l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques avait déjà alerté, dès 2013, sur la situation dramatique de ces malades au Maroc

Casablanca, le 13/05/2020

Dr MOUSSAYER KHADIJA  الدكتورة خديجة موسيار

اختصاصية في الطب الباطني و أمراض  الشيخوخة   Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie

Présidente de l’Alliance des  Maladies Rares  au Maroc (AMRM)  رئيسة ائتلاف الأمراض النادرة المغرب
Présidente de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS) رئيسة الجمعية المغربية لأمراض المناعة الذاتية و والجهازية, Vice-présidente du Groupe de l’Auto-Immunité Marocain (GEAIM)

ANNEXES : 1/ Les thérapeutiques récentes 2/ Références utiles 3/ Abstract about World Pulmonary Hypertension Day

1/ Les thérapeutiques récentes utilisés dans le traitement de l’HTAP

L’approche thérapeutique a nettement progressée ces 15 dernières années, grâce à une meilleure compréhension des mécanismes de l’HTAP, et notamment de la dysfonction endothéliale (L’endothélium vasculaire est la couche la plus interne des vaisseaux sanguins, celle en contact avec le sang) .se traduisant par une prolifération musculaire lisse et un déséquilibre de la balance entre vasoconstriction et dilatation des vaisseaux.

Une fois le diagnostic posé et en cas de vasoréactivité (capacité à se dilater) aigue, un inhibiteur calcique (un médicament vasodilatateur) est introduit aux doses maximales autorisées. Le traitement spécifique repose sur des dérivés de la prostacycline (Epoprosténol). Produite normalement par les cellules endothéliales, elle exerce en effet une relaxation du muscle lisse et une inhibition de l’agrégation plaquettaire (donnant des caillots) et de la prolifération des cellules musculaires lisses (CML). La lourdeur de son administration par intraveineuse en continue a conduit au développement d’analogues à cette molécule en voie sous-cutanée ou inhalée.

La recherche médicale s’est aussi intéressée à l’endothéline (ET-1), un puissant facteur de vasoconstriction et de prolifération des cellules musculaires lisses (CML)  dont on retrouve des taux plasmatiques élevés ainsi que de fortes concentrations dans le tissu pulmonaire. Le bosentan, (un antagoniste des récepteurs de l’ET-1) en a ainsi découlé, employé en particulier dans l’HTAP héritable ou associée à une maladie-auto-immune et dont l’évaluation à long terme a montré une amélioration de la survie par rapport à la survie théorique. Des inhibiteurs (sildénafil et tadalafil)) de la phosphodiestérase de type 5 sont employés aux mêmes fins.

L’association de ces médicaments, pour en potentialiser tous les effets, se fait sous forme d’une combinaison habituellement de bosentan et/ou sildénafil avec la prostacycline ou un de ses analogues.

Des traitements symptomatiques sont proposés parallèlement. Les anticoagulants par antivitamine K sont systématiquement donnés, des phénomènes thrombotiques (caillots sanguins) jouant un rôle dans la pathogénie. Les diurétiques sont utilisés afin de réduire la volémie (quantité de liquide dans le corps) et les signes de surcharge ventriculaire droite. Par ailleurs une oxygénothérapie au long cours est prescrite dans les hypoxémies importantes (diminution du taux d’oxygène).

2/ Références et bibliographie

-Mark T. Gladwin, Hypertension artérielle pulmonaire Manuel MSD Dernière révision totale février 2017

https://www.msdmanuals.com/fr/professional/troubles-pulmonaires/hypertension-art%C3%A9rielle-pulmonaire/hypertension-art%C3%A9rielle-pulmonaire#

– Guide maladie chronique – Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) ALD n° 5 – Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) Haute Autorité de Santé

https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_612644/fr/ald-n-5-hypertension-arterielle-pulmonaire-htap

–  Moussayer Khadija – Organes cibles et zones sanctuaires des maladies auto immunes et systémiques journée de l’auto immunité 2013 ammais – Association AMMAIS

– Moussayer khadija – Hypertension artérielle pulmonaire : Le défi de sa prise en charge – Doctinews -20 novembre 2013

http://www.doctinews.com/index.php/actualite/item/2626-

3/ Abstract :World Pulmonary Hypertension Day

World Pulmonary Hypertension Day is an annual global event to raise awareness of pulmonary hypertension (PH), a severe condition affecting the lungs and heart.

Every year on May 5, pulmonary hypertension organizations and groups around the world participate in World Pulmonary Hypertension Day activities to raise awareness of this frequently misdiagnosed disease and celebrate the lives of people living with PH. The Alliance of Rare Disorders in Morocco (AMRM) joins this action

PAH can be idiopathic, heritable, developed in association with congenital heart disease or liver disease, induced by drug or toxins such as certain diet pills or methamphetamines, or related to connective tissue diseases such as lupus or scleroderma.

Pulmonary hypertension (PH) is the broad, inclusive name for a group of several chronic diseases that affect the lungs and the heart. Some forms (or “subtypes”) of PH are rare as well as rapidly progressing, debilitating, and deadly. In pulmonary hypertension, the arteries that carry blood from the heart to the lungs narrow for reasons that are not yet entirely understood. The heart struggles to pump blood through the narrowed arteries, resulting in high blood pressure in the lungs and enlargement of the heart. Eventually, the overworked heart wears out, and heart failure and death can result.

People with Pulmonary Hypertension experience a range of symptoms that vary in intensity depending on the severity of their condition. The most common symptoms are: shortness of breath (dyspnoea) with no obvious cause following exertion or even at rest, excessive fatigue, dizziness especially in climbing stairs or standing up, fainting (syncope), weakness upon physical exertion, chest pain, especially during physical activity, palpitations, swollen legs and ankles, cough, haemoptysis